本书从解决临床科学问题出发，整合了流行病学和卫生统计学的相关知识，以高效地设计与撰写临床研究方案为目标，为医学生和临床医务人员提供注重实际应用的临床研究方案设计与撰写的重要参考。本书巧妙地运用PICOTS模型，拆解剖析了临床研究设计4种常见类型的原理、关键要素和与之相配套的统计分析方法，以及如何基于PICOTS模型结构化搭建不同研究方案框架的步骤。

第一篇 临床研究设计基本知识
第一章 临床研究设计基本要素
第一节 提出临床研究问题
一、临床研究问题分类
二、构建一个好的临床研究问题
三、临床研究选题原则
第二节 明确研究方案设计要素
一、研究对象的选择
二、临床研究常用设计类型
三、样本量估算
四、测量指标与测量方法
五、盲法
六、评价
七、偏倚的预防与控制
第三节 采用PICOTS模型搭建研究方案框架
一、选定研究方案设计类型
二、搭建研究方案框架
三、技术路线
四、质量控制
五、伦理学考虑
六、小结
第二章 横断面研究
第一节 研究设计要点
一、调查类型
二、明确研究目的
三、确定研究对象
四、抽样方法
五、数据收集
六、数据分析
七、偏倚及控制
第二节 基于PICOTS模型的方案设计框架
一、研究对象
二、结局指标
三、研究周期
四、样本量估算
五、统计分析方法
六、小结
第三节 研究实例与应用
一、研究背景
二、研究目的与研究假设
三、研究对象
四、抽样方法
五、结局指标
六、研究周期
七、统计分析方法
第三章 病例对照研究
第一节 研究设计要点
一、基本原理
二、研究类型
三、优点和缺点
四、偏倚及控制
第二节 基于PICOTS模型的方案设计框架
一、研究问题
二、研究目的
三、研究对象
四、暴露因素的测量
五、结局指标
六、研究周期
七、样本量估算
八、统计分析方法
九、伦理学要求
十、小结
第三节 研究实例与应用
一、研究背景与临床问题
二、研究目的与研究假设
三、研究对象
四、暴露因素的测量
五、结局指标
六、样本量估算
七、统计分析方法
第四章 队列研究
第一节 研究设计要点
一、概述
二、分类
三、设计要点
四、偏倚及控制
第二节 基于PICOTS模型的方案设计框架
一、研究对象
二、暴露测量与分组
三、基线观察指标
四、结局指标
五、随访及研究周期
六、样本量估算
七、统计分析方法
八、小结
第三节 研究实例与应用
一、研究背景
二、研究目的与研究假设
三、研究对象
四、暴露测量与分组
五、结局指标
六、研究周期
七、样本量估算
八、统计分析方法
第五章 随机对照试验
第一节 研究设计要点
一、概述
二、分类
三、基本设计原则
四、偏倚及控制
第二节 基于PICOTS模型的方案设计框架
一、研究对象
二、基线观察指标
三、分组及干预措施
四、结局指标
五、随访与研究周期
六、样本量估算
七、统计分析方法
八、伦理学要求
九、小结
第三节 研究实例与应用
一、研究背景与临床问题
二、研究目的与研究假设
三、研究对象
四、随机化与随机隐匿
五、试验组和对照组的干预措施
六、盲法
七、数据收集
八、结局指标
九、随访与研究周期
十、样本量估算
十一、统计分析方法
第六章 诊断试验
第一节 研究设计要点
一、基本概念
二、诊断临界点
三、研究设计类型
四、诊断试验的评价
五、偏倚及控制
第二节 基于PICOTS模型的方案设计框架
一、研究问题
二、研究目的与研究假设
三、研究对象
四、待评价诊断方法
五、金标准
六、评价指标
七、研究周期
八、样本量估算
九、统计分析方法
十、小结
第三节 研究实例与应用
一、研究背景与临床问题
二、研究目的与研究假设
三、研究对象
四、待评价诊断方法
五、金标准
六、观察指标
七、评价指标
八、研究周期
九、样本量估算
十、统计分析方法
第七章 真实世界研究
第一节 研究设计要点
一、概述
二、分类
三、数据来源
四、设计要点
五、偏倚及控制
第二节 基于PICOTS模型的方案设计框架
一、研究现场与对象
二、暴露测量与分组
三、随访与研究周期
四、结局指标
五、样本量估算
六、统计分析方法
七、小结
第三节 研究实例与应用
一、研究背景